4月21日，和元生物（688238.SH）位于上海臨港的精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地盛大開(kāi)幕，標(biāo)志著其科創(chuàng)板上市募投項(xiàng)目一期建設(shè)正式投入運(yùn)營(yíng)。

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從2013年成立到2022年成為科創(chuàng)板基因治療CDMO（合同定制研發(fā)生產(chǎn)）第一股，和元生物僅用了9年時(shí)間，實(shí)現(xiàn)了許多企業(yè)夢(mèng)寐以求的“上市夢(mèng)”。近日，《經(jīng)濟(jì)參考報(bào)》記者走進(jìn)和元生物，獨(dú)家對(duì)話公司董事長(zhǎng)潘謳東，試圖探尋這家企業(yè)快速成長(zhǎng)的“基因密碼”。

守護(hù)生命健康堅(jiān)定初心如磐

從三五人的“小團(tuán)隊(duì)”，到員工規(guī)模超過(guò)500人的“大家庭”；從初創(chuàng)時(shí)的“無(wú)名小卒”，到基因治療CDMO“獨(dú)角獸”；從當(dāng)年僅有12平方米的“小作坊”，到如今數(shù)萬(wàn)平方米的智能化“生產(chǎn)基地”……隨著成功登陸科創(chuàng)板，廣大投資者見(jiàn)證了和元生物的快速發(fā)展和日新月異的變化。

“不管和元生物如何發(fā)展、變化，不變的是守護(hù)生命健康的初心”，潘謳東在專訪中對(duì)記者表示，“賦能基因治療，共守生命健康”是和元生物的使命，也是自己始終堅(jiān)守的使命。

回想起在第二軍醫(yī)大學(xué)新藥中試中心學(xué)習(xí)和工作時(shí)，看到全國(guó)各地病人手捧著東拼西湊來(lái)的五元、十元錢前來(lái)求醫(yī)的場(chǎng)景，潘謳東深有感觸地說(shuō)：“從那一刻起，我深深感受到了醫(yī)療事業(yè)的神圣，這也堅(jiān)定了我創(chuàng)業(yè)的初心和深耕生物醫(yī)藥領(lǐng)域的信心。”

在投入醫(yī)藥創(chuàng)業(yè)過(guò)程中，潘謳東發(fā)現(xiàn)，不管是窮人還是富人在面對(duì)惡性腫瘤和一些罕見(jiàn)病時(shí)，都顯得那么無(wú)助。相對(duì)于傳統(tǒng)類藥物，基因治療類藥物的個(gè)性化解決方案，讓許多因人而異的疑難雜癥有了解決的手段。于是，潘謳東便創(chuàng)立和元生物，開(kāi)啟了在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的創(chuàng)業(yè)之旅。

相比于傳統(tǒng)藥物研發(fā)，基因和細(xì)胞治療研發(fā)需要的投入更高?！爱?dāng)時(shí)，很多朋友都笑我傻，放著容易掙錢的不做，非得投入到無(wú)底洞的生物醫(yī)藥領(lǐng)域”，潘謳東邊回顧創(chuàng)業(yè)歷程邊向記者介紹，公司創(chuàng)立之初的幾年里，自己就把之前積累的財(cái)富全都投進(jìn)去了。

談及最初融資歷程，潘謳東自嘲道：“國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥領(lǐng)域創(chuàng)業(yè)者多有海外留學(xué)或工作背景，自己作為一名非醫(yī)藥科班出身的本土創(chuàng)業(yè)者，出去見(jiàn)投資人沒(méi)少吃閉門羹，甚至被一些投資者當(dāng)成騙子。不過(guò)，不管遇到怎樣的困難，在家人的包容和支持下，在一群志同道合的伙伴努力下，我們都順利挺過(guò)來(lái)了”，潘謳東每每談及此事都頗為感動(dòng)。

不經(jīng)歷風(fēng)雨，怎能見(jiàn)彩虹？！和元生物正是在這樣一個(gè)有信念、有理想的團(tuán)隊(duì)帶領(lǐng)下，克服重重難關(guān)，成功登陸科創(chuàng)板，駛?cè)氚l(fā)展“快車道”。也許，正如潘謳東所言，“和為貴，元?dú)鈯^發(fā)”，就是對(duì)和元生物文化內(nèi)涵的最佳闡釋。

深耕基因治療堅(jiān)持行而不輟

作為一家聚焦基因治療領(lǐng)域的生物科技公司，和元生物專注于為基因治療的基礎(chǔ)研究提供基因治療載體研制、基因功能研究等CRO（合同研究組織）服務(wù)，以及為基因藥物的研發(fā)提供IND-CMC藥學(xué)研究、臨床樣品GMP（藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范）生產(chǎn)等CDMO服務(wù)。

潘謳東表示，基因治療是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準(zhǔn)療法，為腫瘤、罕見(jiàn)病、慢病及其他難治性疾病提供了新的治療理念和手段，具備了一般藥物可能無(wú)法企及的長(zhǎng)期性、治愈性療效。

在技術(shù)研發(fā)方面，和元生物多年來(lái)始終秉承“賦能基因治療，共守生命健康”的使命，圍繞病毒載體研發(fā)和大規(guī)模生產(chǎn)工藝開(kāi)發(fā)，打造了核心技術(shù)集群，建立了適用于多種基因藥物的大規(guī)模、高靈活性GMP生產(chǎn)體系。目前，和元生物擁有包括分子生物學(xué)平臺(tái)、實(shí)驗(yàn)級(jí)病毒載體包裝平臺(tái)、細(xì)胞功能研究平臺(tái)、臨床級(jí)基因治療載體和細(xì)胞治療工藝開(kāi)發(fā)平臺(tái)等在內(nèi)的較為全面的技術(shù)平臺(tái)，為公司從事多元化的CRO、CDMO服務(wù)提供了重要的技術(shù)研發(fā)支撐。

依托全面技術(shù)平臺(tái)，和元生物形成了基因治療載體開(kāi)發(fā)技術(shù)、基因治療載體生產(chǎn)工藝及質(zhì)控技術(shù)兩大核心技術(shù)集群，能夠針對(duì)性地突破基因治療面臨的病毒載體工藝開(kāi)發(fā)、不同規(guī)模的工藝放大、大規(guī)模GMP生產(chǎn)和質(zhì)量控制中面臨的關(guān)鍵技術(shù)瓶頸，并通過(guò)與先進(jìn)的GMP平臺(tái)和完善的質(zhì)量控制體系有效協(xié)同，完成符合FDA、NMPA等標(biāo)準(zhǔn)的IND（新藥臨床研究申請(qǐng)）申報(bào)服務(wù)，交付國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)樣品。

據(jù)潘謳東介紹，2022年，和元生物以卓越、全面的服務(wù)，幫助基因和細(xì)胞治療領(lǐng)域（CGT）全球客戶累計(jì)獲得12個(gè)中美臨床試驗(yàn)批件，參與并支持客戶完成了13個(gè)項(xiàng)目的臨床試驗(yàn)申報(bào)工作，進(jìn)一步加快基因治療的基礎(chǔ)研究、藥物發(fā)現(xiàn)、藥學(xué)研究以及商業(yè)化進(jìn)程，推動(dòng)了基因治療產(chǎn)業(yè)整體發(fā)展。

打造國(guó)際領(lǐng)先堅(jiān)信未來(lái)可期

自去年下半年以來(lái)，基因治療領(lǐng)域不時(shí)有“壞消息”傳出。國(guó)際上，一些醫(yī)藥研發(fā)巨頭開(kāi)始從CGT賽道撤退；國(guó)內(nèi)方面，藥明康德也傳出旗下專注CGT CDMO子公司臨港工廠關(guān)閉、裁員的消息。市場(chǎng)對(duì)此也議論紛紛，部分觀點(diǎn)解讀為行業(yè)產(chǎn)能過(guò)剩、賽道熱度退去。

“每家企業(yè)都有自己的定位，業(yè)務(wù)調(diào)整有著自身的考量”，在潘謳東看來(lái)，短期來(lái)看，行業(yè)可能遇到些困難和波折，但長(zhǎng)期是向好的，產(chǎn)能還是不足的。

潘謳東指出，相對(duì)小分子和大分子制藥，基因治療由于復(fù)雜的技術(shù)機(jī)制、高門檻的工藝開(kāi)發(fā)和大規(guī)模生產(chǎn)、嚴(yán)苛的法規(guī)監(jiān)管要求、有限的產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗(yàn)、差異化的適應(yīng)癥藥物用量，因此更加依賴于CDMO服務(wù)。此外，新藥企業(yè)自建生產(chǎn)線，將面臨產(chǎn)能利用率低、設(shè)備靈活性不足等問(wèn)題，且工藝的轉(zhuǎn)移、驗(yàn)證將帶來(lái)較高的成本，客觀上大幅提升了CDMO業(yè)務(wù)的穩(wěn)定性及持續(xù)性。

近年來(lái)，隨著國(guó)家和各省市高度重視生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展，在“十三五”“十四五”規(guī)劃下出臺(tái)了系列產(chǎn)業(yè)政策，對(duì)基因治療及其CRO/CDMO行業(yè)進(jìn)行支持，以CDMO為核心的基因治療服務(wù)快速興起，產(chǎn)業(yè)投融資不斷增加，市場(chǎng)規(guī)模持續(xù)增長(zhǎng)。

值得一提的是，隨著上海臨港精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地建設(shè)項(xiàng)目的建成和實(shí)施，和元生物將擁有全球鮮有的單一GMP級(jí)基因細(xì)胞治療生產(chǎn)服務(wù)基地，共計(jì)近40條生產(chǎn)線，涵蓋幾乎全球所有主流CGT生產(chǎn)體系和工藝體系。

潘謳東透露，公司未來(lái)將始終堅(jiān)持以科技創(chuàng)新為基點(diǎn)，以上海臨港產(chǎn)業(yè)基地建成為契機(jī)，積極發(fā)揮公司先發(fā)戰(zhàn)略優(yōu)勢(shì)和核心技術(shù)平臺(tái)優(yōu)勢(shì)，力爭(zhēng)成為國(guó)際領(lǐng)先的基因和細(xì)胞治療CXO（醫(yī)藥外包）集團(tuán)企業(yè)。技術(shù)規(guī)劃上，公司將持續(xù)聚焦CGT領(lǐng)域，重點(diǎn)加大研發(fā)投入及新技術(shù)應(yīng)用，強(qiáng)化自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)體系；業(yè)務(wù)布局上，進(jìn)一步優(yōu)化商業(yè)模式，提高國(guó)際化整合能力，成為立足國(guó)內(nèi)、輻射全球的基因治療藥物綜合服務(wù)平臺(tái)。